7款罕见病药已进医保,患儿家长:我们能畅想未来了!******
“太好了,我们终于敢用药,用得起药,能畅想未来了。”1月18日下午,在得知利司扑兰在经过谈判进入医保后,正在工作中的珺宝妈妈,用激动的声音在电话中对新京报记者说。从之前诺西那生钠单针价格由69.97万元降至3.3万元,被纳入医保,到更多的罕见病药物大幅降价,越来越多罕见病患者和他们的家庭看到了希望。
在刚刚公布的《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》中,包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功,被纳入医保。
7款罕见病药物进医保
早在2021年9月30日,珺宝确诊了SMA(脊髓性肌肉萎缩症)1型,他开始服用利司扑兰这款药物。该类型的SMA如果不做治疗,活不过半岁。珺宝确诊时,治疗SMA的这两款药物均已获批上市。对于年幼的珺宝而言,妈妈选择了口服的利司扑兰,但当时6.38万元/瓶的价格,也让医生对这个家庭的经济情况担忧。“你们家怎么样?能坚持治疗吗?”珺宝妈妈说,每个SMA患儿的家庭,都会遇到医生的这种“灵魂拷问”。当时他们毫不犹豫地说,“我们家里还有房,绝对不会放弃。”
2021年12月,听到另一款SMA药物诺西那生钠纳入医保的消息时,珺宝妈妈也为之振奋,并开始期待利司扑兰被纳入医保。去年6月罗氏主动将利司扑兰的价格降至1.45万元/瓶,让业内猜测,或是为国家医保谈判做准备。该药也在去年9月进入了2022年医保目录初审名单。“患者群里的家长们都很期盼利司扑兰进医保。”珺宝妈妈说道。
“SMA是一个需要终身治疗的疾病,其长期治疗负担一直是各方关注的焦点。作为患者关爱组织,我们陪伴患者家庭经历过许多曲折与无奈的时刻,也因此对口服创新药物进入医保感到格外振奋。治疗可及性的不断提高,将更加有力地支持我们践行‘帮助病患家庭更有希望和尊严地面对疾病’这一使命。”美儿SMA关爱中心执行总监邢焕萍谈道。
1月18日,《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》公布,包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功,虽然具体的谈判价格还未公布,但从央视播出的谈判现场视频来看,该药最终医保支付价格确定为3780元/瓶,“太好了,我们终于敢用药,用得起药,能畅想未来了。”1月18日下午,得知这一消息后,正在工作中的珺宝妈妈,用激动的声音在电话中告诉新京报记者,她算了一笔账,按珺宝目前20斤的体重计算,26天用一瓶,即便体重有一些增长,一年五万左右也能覆盖了。虽然不同体重的患儿用药量不同,治疗费用会有差别。但与之前的药价相比,如此大幅度的降价确实让患儿家庭看到了持续治疗的希望。
让罕见病患者和他们的家庭上一次这么激动,应该是另一款SMA药物纳入医保之时。
“当时为了诺西那生钠进医保,真的是拼了,现在提起来依然很激动。”时隔一年多,再次回想起诺西那生钠被纳入国家医保目录的那一刻,SMA患者小可的妈妈情绪依然很激动,声音哽咽。
从70万元降价至3.3万元,2021年的那场灵魂砍价依然历历在目,国家医保局谈判代表张劲妮说的“每一个小群体都不应该被放弃”,让多少SMA患者家庭泪目。也就在这一年的国家医保目录谈判中,7个罕见病药物被纳入国家医保目录。2022年1月1日,2021版国家医保目录正式落地。与SMA缠斗近20年的小可,在北京大学第一医院按医保价格开始注射诺西那生钠。截至2022年11月23日,已有近80名患者在北京大学第一医院注射该药物。
新京报记者统计发现,2022年医保谈判成功的7款罕见病药品分别为:利司扑兰口服溶液用散、富马酸二甲酯肠溶胶囊、拉那利尤单抗注射液、奥法妥木单抗注射液,伊奈利珠单抗注射液、曲前列尼尔注射液、利鲁唑口服混悬液。其中,拉那利尤单抗注射液用于治疗遗传性血管性水肿(HAE),该病是一种罕见遗传病,主要发作特征为反复发生的局部皮下或粘膜水肿,75%患者在10-30岁期间首次发作。大多数HAE患者的发作无法准确预测,其中,喉部发生水肿时进展迅速,若抢救不及时,平均4.6小时可导致患者窒息死亡。据统计,我国有59%的HAE患者发生过喉头水肿,其致死率最高可达40%。拉那利尤单抗注射液是全球首个针对遗传性血管性水肿的单克隆抗体药物,可靶向抑制患者体内活化的血浆激肽释放酶,降低患者因频繁且不可预测的急性水肿发作带来的疾病负担。国内外权威诊疗指南均推荐对HAE患者进行长期的预防治疗,从而降低水肿发作频次,保障患者回归正常生活,中国医学科学院北京协和医院变态反应科支玉香教授表示,“拉那利尤单抗被纳入医保目录后,中国HAE患者也将有望实现水肿‘零发作’的治疗目标,对此我们非常期待。”
高值罕见病药进医保,患者用药比例上升
据蔻德罕见病中心与艾昆纬10月联合发布的《共同富裕下的中国罕见病药物支付》报告显示,以《第一批罕见病目录》为统计口径,截至10月,按照赠药后患者用药负担为基准,共计有15种罕见病药物以超过50万元的年治疗费用在中国上市,这些药也被称为高值罕见病药。其中,渤健的诺西那生钠和武田的阿加糖酶α,在去年通过谈判以较大的价格降幅纳入国家医保目录。
从1996年诺西那生钠在美国上市,小可妈妈便开始关注这个药,一家人对于诺西那生钠的渴望,如同所有SMA患儿及其家庭一样,是想要拼命抓住的救命稻草。“大家都在倾尽全力呼吁,就希望孩子尽快用上这个药。”他们的努力也得到了回报。去年,19岁的小可终于用上了诺西那生钠,不过很多损伤已经造成,用药后的效果并没有想象的那么明显。但小可妈妈能感觉到,孩子已经能用上点劲儿配合康复了,这在以前是做不到的。“我们互相鼓励要继续努力,只要康复不断,坚持用药,相信病情不会再发展下去。”小可妈妈说,每一针诺西那生钠,在医保报销后的自费部分约9000余元/针,虽然比以前便宜了很多,但生活早已因为小可的病变得拮据。好在明年开始,小可便每年只需要注射三针,一年不到三万元,终身注射。
据2022年8月发布的《中国SMA患者生活质量研究》显示,共有908名患者在使用诺西那生钠,其中有694人是短期用药并在医保覆盖后使用,占比约76.4%。彼时,尚未纳入医保的另一款SMA疾病修正口服药利司扑兰,仅有46人使用。香港中文大学医学院教授董咚在解读时表示,两类药物用药人数不同,可能与诺西那生钠进入医保有关,医保覆盖有助于增加患者治疗比例。
部分罕见病药物入院难问题依然存在
SMA是我国《第一批罕见病目录》中的罕见病之一,该目录已纳入121种罕见病。数据显示,121种罕见病中,86种病全球有药,77种罕见病在国内有药,另有9种罕见病处于“境外有药,境内无药”的情况。截至2021年国家医保谈判后,已有治疗45种罕见病的89种药物在中国获批,其中的58种药被纳入国家医保目录,覆盖28种罕见病。
2019年以来,有22种罕见病药通过国家医保谈判进入,包括诺西那生钠、阿加糖酶α两款高值罕见病药物,部分药品如氨吡啶缓释片、醋酸艾替班特注射液,在获批当年便纳入医保。仅2021年一年,就有7个罕见病药品通过医保谈判成功进入国家医保目录,价格平均降幅达65%,给其他罕见病群体带来了更多的希望。。
与SMA患者不同的是,同为高值罕见病药,法布雷症治疗药物阿加糖酶α(商品名“瑞普佳”)单针价格从1.2万元降至3100元,但在入院的“最后一公里”并不那么顺利。2022年,一名21岁的法布雷病患者为了自己和患病的家人能在石家庄某县医院用上瑞普佳,曾与当地的医院、医保局、卫健委进行了长达3个多月的拉锯战。尽管患者最终取得了胜利,但却只是个案,法布雷病病友会会长黄铮汇告诉新京报记者,还有很多法布雷病患者仍在继续努力推动,有的则因为身体原因不得不放弃。
对于高值罕见病药物而言,经国谈被纳入国家医保目录,只是药物可及道路上的重要一步,患者最终能否顺利用上药,依然面临很多环节,在实际执行过程中,高值罕见病药进院难的问题,又横亘在了患者面前。
“之前瑞普佳进医保时有一种解脱的感觉,非常兴奋,群里都炸锅了,但没想到为了用上这款药,后面遭遇的事让我们措手不及。”黄铮汇说,病友会登记在册的全国患者近600人,除了在使用另一款药阿加糖酶β的近百人外,目前仅有约200人用上了瑞普佳,很多患者在地方面临瑞普佳入院难,无药可用的局面。作为高值罕见病药,并不是所有医院都愿意引进瑞普佳,“药占比”等问题依然成为了打通“最后一公里”的拦路石。
如何保证国谈罕见病药顺利入院?
“在最后环节,往往是我们患者不动,其他环节就不动,即便是在一些政策比较好的省市,也依然需要患者主动推一把。”黄铮汇说,目前除了部分省份,如广东、安徽、江苏等政策较好,患者能在医院买到瑞普佳并享受较高的医保报销比例外,还有相当一部分城市的患者面临着瑞普佳进院难、门诊与住院报销比例差别大等问题。
在2022年举行的第十一届中国罕见病高峰论坛的“‘国谈灵魂砍价’背后的深意”分论坛上,就有罕见病药企业代表坦言,“国谈罕见病药物能否最终进入医院进行第一单采购,还是蛮难的。”国谈罕见病药物纳入医保只是第一步,要进入医院,还需要有医生提单、开药事会,通过后才能采购。
为了打通国谈药与患者之间的“最后一公里”,2018年以来,国家医保局和国家卫健委先后印发多项文件,推动国谈药品落地,包括“双通道”(定点医疗机构和定点零售药店)管理机制的实行等。其中有文件要求,医保部门对实行单独支付的谈判药品,不纳入定点医疗机构总额范围;对实行DRG等支付方式改革的病种,要及时根据谈判药品实际使用情况合理调整该病种的权重。卫生健康部门要将合理使用的谈判药品单列,不纳入医疗机构药占比、次均费用等影响其落地的考核指标范围,不得以医保总额限制、医疗机构用药目录数量限制、药占比等为由影响谈判药品落地。但在现实中,不少医院、科室依然顾虑重重,“药占比”等影响谈判药品落地的问题依然存在。
不过,国家医保局明确表示,谈判药品落地进展事关患者受益程度,将形成推动谈判药品落地的合力,积极采取措施加以推进;并督促各地进一步完善“双通道”供应保障机制,让暂时进不去医院的谈判药品先进药店;加强对各地的监测评估和督促指导,强力推进谈判药品落地。
“我们是幸运的,能有药物进入医保目录,也有一份责任感,希望能推动并解决目前患者所面临的困难。”黄铮汇坦言,如果国谈罕见病药物进医院这条路走不通,就很难再有企业愿意降价进医保,希望相关部门能联手,提高医院对罕见病的认识,持续推动国谈罕见病药入院,真正实现药物可及。
新京报记者 王卡拉
2022年长沙铺排重大项目1766个 累计完成投资5116亿元******
长沙坚持项目为王、项目为大、项目为先,2022年共铺排重大项目1766个,累计完成投资5116亿元——
稳住项目建设“主战场”
华声在线全媒体记者 周韬 金慧
通讯员 徐艳艳
1月8日,长沙市委、市政府主要领导兵分两路,马不停蹄,一天时间现场观摩14个长沙市重大项目,总结盘点2022年项目建设成果,为今年项目建设和发展积蓄动能。
2022年,长沙坚持项目为王、项目为大、项目为先,全年储备项目639个,预估总投资7800亿元;共铺排重大项目1766个,累计完成投资5116亿元;新引进“三类500强”项目80个,完成全年目标任务的285%,实现了全年储备、铺排、新引进项目“三量齐增”,稳住了项目建设的“主战场”,挺起了高质量发展的“硬脊梁”。
以久久为功之“劲”,构筑产业高地
2022年是项目建设加压奋进的一年,也是精彩纷呈的一年。
灰白色的外墙、干净整洁的环境,走进星邦智能国际智造城,偌大的生产车间鲜见操作人员,映入眼帘的全是智能化生产线。
“当年开工、当年建设、当年投产,创造了项目建设的速度奇迹!”星邦智能装备股份有限公司项目负责人介绍,目前项目一期已建成达产,预计年新增产值100亿元,实现税收超5亿元。
“长沙速度”绝非个例:天创精工超精密加工制造基地项目从签约到开工1个月内完成,10个月实现竣工投产;楚天思优特从选址、设计、施工到最终交付,一座无尘洁净工厂拔地而起,只用了短短45天;岳麓山实验室集聚区项目实现主体封顶,工期提前半年……
追求高效,更要讲究高质。2022年长沙项目建设成绩可圈可点:博世汽车、三一集团18号工厂被认证为“世界灯塔工厂”;星邦智能国际智造城项目入选“全球工程机械50强”,长沙成为全球第二个拥有5家以上世界工程机械50强企业的城市;博大科工汽车轻量化精密零部件生产研发基地项目,成功突破卡脖子技术,引领行业前沿;申亿精密高端装备零部件智能制造工厂项目,成为国内首个集高端精密零部件技术攻关、设计生产和标准检验于一体的智慧化样板工厂……一个个重大项目成为长沙高质量发展的“新引擎”。
长沙项目建设高效、高质推进,离不开全市上下抓项目的高度共识。各级领导干部靠前指挥、加强统筹、主动协调,各级部门强化政策指导、要素供给、服务保障。持续实施“一周一通报、一月一调度、一季一讲评、半年一考核、一年一观摩”,进行“新开工、未开工、新竣工、未复工、已复工问题清单”台账管理,建立重大项目建设投融资、征拆腾地、审批服务、招商落地等4个要素保障组,及时调度跟进项目建设情况,先后组织4轮集中开竣工活动、3次项目拉链活动,营造抓项目的浓厚氛围、形成促产业的强大合力。
项目兴则产业兴,产业兴则经济兴。2022年全市实施重大产业项目955个,累计完成投资3905亿元,涌现出一大批成长性好、层次水平高、创收能力强的好项目。
以水到渠成之“举”,拓展投资洼地
在长沙大华科技有限公司的智能生产车间,一台台网络摄像机完成自动装配、测试、包装,日产量可达2万台。该项目负责人说:“项目建设进度非常快速高效,2个月落地,3个月建成投产,我们投资湖南有信心!”
一年前还是一片黄土,如今已是一排排厂房。德赛电池储能电芯项目2022年1月签约落户望城,当年签约、当年开工、当年完工。这并不是德赛集团第一次“牵手”望城。2019年,该公司首个智造产业园项目落户望城,成为成功投资的典范。
“时隔3年我们再次合作,当地政府为企业发展创造了良好的环境。”深圳市德赛电池科技股份有限公司董事长刘其表示,公司计划将望城打造为全球最重要的生产基地之一。
这是企业持续投资的坚定信心,也是长沙招商的经典案例。
招商引资是项目建设的活力之源。2022年,长沙持续发起招商“四季攻势”,全年新引进重大项目200个,总投资2380亿元,项目个数和总投资都超过上年水平,其中,第三代半导体开福金霞产业园、万象生态教育智慧城、比亚迪新能源乘用车及零部件生产基地、楚天生物医药与生命科学产业链建设项目等投资超百亿的项目共6个,成为长沙经济发展与稳投资的“压舱石”。
长沙新引进“三类500强”企业项目80个,增长20.9%,总投资达860亿元。目前在长投资的世界500强企业已达180家,为全市产业加快发展蓄势赋能。
以营商环境之“优”,夯实发展福地
从第一次接触到项目签约,仅2个月;从厂房的第一根桩打下去到第一台设备入场,仅9个月……桑特液压集成阀块智造项目负责人张法林,十分认可长沙的营商环境。
好的营商环境就是生产力、竞争力。2022年6月,长沙发布建设国际国内一流营商环境行动方案,提出要以营商环境之“优”,带动投资项目的“增”。
聚焦项目难题,长沙全力精准帮扶,推动项目极简审批。如湘江新区推行“一枚印章管审批”,望城经开区推行“建设承诺制”“拿地即开工”,长沙县要求项目审批实现在省级规定基础上平均提速50%……
长沙市领导及联点负责人一次次深入项目一线,现场调度帮扶,协调解决项目建设的难点和堵点。千名干部联千企,帮助企业解决各类问题1.2万余个,如宁乡经开区设立8个项目小分队解决项目建设难题,宁乡高新区实行“每周一早餐会”调度机制,解决项目困难……
大项目推动大发展。2022年,长沙项目数量持续攀升,预期效益可观。中伟新能源全面建成达产后产值将达500亿元,年税收超10亿元;九典制造高端制剂研发产业园项目全面投产后,年产值将达60亿元,亩产税收最高可达770万元;大陆集团中央电子工厂项目达产后预计年营业收入可达30亿元,创造就业岗位1000个;九芝堂国药健康产业园项目达产后预计年产值10亿元、年税收2亿元……
自2019年提出“产业项目建设年”以来,长沙每年新春“第一会”都以项目建设“起手”、年底以项目观摩“收官”,为项目建设的熊熊之火添柴加薪,为城市高质量发展添砖加瓦。